リードファーマ株式会社
核酸医薬に搭載する安全装置の事業化基盤構築

事業名

ディープテック・スタートアップ支援事業

研究開発テーマ

核酸医薬に搭載する安全装置の事業化基盤構築

事業概要

アンチセンス薬の安全性を高めるBROTHERS技術の事業化を目的とし、安全装置として働くPNAのCMC整備及び医薬品開発支援に必要なデータパッケージの取得。

事業内容

本研究開発では、従来のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を改良した「BROTHERS（BRO）」を開発し、従来のASOの課題をPNA（ペプチド核酸）鎖からなる安全装置を用いて課題解決を図る。 また、下記を実行し、本技術を用いた医薬品開発支援事業の整備を行う。

1. BROTHERS核酸の標準製造プロセス（CMC）開発
2. 標準製剤の開発と安定性評価
3. 標準的な薬物動態（PK／PD）プロファイルの取得

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